AI究竟可以多大程度提升创新药开发(fa)成功率，近日波士顿咨询(xun)（BCG）在《Drug Discovery Today》上一篇论文(wen)给出了答案
——AI可以将药物开发(fa)成功率从当前的5-10%提高到9-18%。
AI药物的临床试验成绩亮(liang)眼，成功率翻(fan)倍
在《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》分析了以AI为主要手段进(jin)行研发(fa)的生物技术公司(si)（AI-native Biotech companies）的药物管线数据，结果证实AI对新药研发(fa)有积极(ji)作用。
自2015年以来，这些公司(si)已有75个(ge)AI发(fa)现的药物分子进(jin)入临床试验，其中67个(ge)分子在2023年仍在临床中。特别(bie)是2022年以来，AI发(fa)现的小分子数量指数级上升。并且随着生成式AI的发(fa)展，AI在生物药、疫苗等领域的作用也逐(zhu)渐显现。
在I期临床试验中，AI发(fa)现的药物分子的成功率高达80-90%，大大超过了40-65%的行业平均水平。
在I期临床试验中，AI发(fa)现的药物分子的成功率高达80-90%，大大超过了40-65%的行业平均水平。
不过在I期临床试验中失败的分子中只有一个(ge)是数据未达预期，其余两个(ge)都是商业决策和管线优先级变化而(er)被终止，这可能说明(ming)AI在设计和优化具有药物特性的分子方面展现出了非凡的能力。
AI之所以能取得如此(ci)成绩，主要得益(yi)于其强大的数据学习和模式识别(bie)能力。通过海量的训练数据，AI算法能够准确预测候选(xuan)分子的药代动力学、药效学和毒理(li)学特性，从而(er)大大提升药物分子的设计和优化效率。
在II期临床试验中，AI发(fa)现的药物分子初步显示出与行业平均水平相当的成功率，约(yue)为40%。
在II期临床试验中，AI发(fa)现的药物分子初步显示出与行业平均水平相当的成功率，约(yue)为40%。
作者认为，由于II期临床试验通常涉(she)及生物学或相关机制概念的验证，这可能表明(ming)人工智能算法可以识别(bie)与疾(ji)病相关的靶点和通路，但仍有改(gai)进(jin)的空间。
但值得注意的是，在6个(ge)AI药物II期失败的案例中，仅有2个(ge)是由于药物本身数据导致，其余4个(ge)则是出于公司(si)商业策略调整等非临床因素而(er)终止。
更多的非临床因素导致产品终止，这可能意味着AI药物在II期试验中的真实成功率被低(di)估了。
此(ci)外，当前生物技术公司(si)面临的融资挑战和监(jian)管环境变化(如美国的《降低(di)通胀(zhang)法案》)也可能加剧了非临床因素导致的II期临床终止。
综合来看，这篇论文(wen)认为，如果AI药物在I期和II期的高成功率能够持(chi)续，并与传统药物在III期的成功率相结合，那么新药的研发(fa)成功率将从目前的5-10%提高到9-18%，制药行业的整体研发(fa)效率将实现翻(fan)倍。
数据和GPU是AI新药的限制？
在这篇论文(wen)的相关资料中，另一项研究认为GPU的发(fa)展以及基于深度学习的人工智能，成为AI药物发(fa)现发(fa)展迅速的原因。
不过研究者也强调，AI药物研发(fa)的高质量数据来源是行业的挑战。
通用GPU计算的广泛应用，极(ji)大地提升了AI模型的训练速度和规模。利用GPU强大的并行计算能力，研究人员得以训练出更加复杂、精准的AI模型，处理(li)前所未有规模的生物医学大数据。
此(ci)外，深度学习技术的突破性进(jin)展为AI药物发(fa)现注入了新的活力。从早期的卷积神经网络(CNN)，到对抗网络(GNN)，再(zai)到transformer生成式AI等新型网络架构，深度学习模型在分子性质预测、药物虚拟筛选(xuan)、药靶识别(bie)等任务上不断刷新纪录(lu)。
借助深度学习，AI系(xi)统能够从海量的化合物库、蛋白质组学数据中发(fa)掘出最有希望的药物候选(xuan)分子，并优化其分子结构和性质，大大提高新药研发(fa)的效率和成功率。
因此(ci)，在临床一二期已经显示了AI的积极(ji)作用之后，三期临床的成功将成为AI制药的关键拐点。随着GPU和生成式AI的进(jin)步，这个(ge)拐点会更快接近。
后记：波士顿咨询(xun)的研究对象公司(si)只有114个(ge)，主要标准如下：
1）我们只包括(kuo)那些在其网站上强调人工智能在药物发(fa)现技术/平台中起核心作用的公司(si)。
2) 这些公司(si)利用人工智能为内部研发(fa)项目或合作伙伴关系(xi)提供(gong)支持(chi)。
3) 这些公司(si)在以下五个(ge)应用领域中至(zhi)少使用人工智能其中之一：靶点发(fa)现、小分子设计与优化、生物药设计与优化、疫苗设计与优化等。
其中有意思的是，符合以上标准的中国公司(si)只有英矽智能一家。
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