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文(wen)/陈(chen)泽(ze)云
近期(qi)，在广东省药品监督管理局的支持下，广东省人民医(yi)院将(jiang)牵头发起(qi)《评估布西珠单抗(kang)治(zhi)疗难治(zhi)性(xing)糖(tang)尿病性(xing)黄斑水肿的有效性(xing)与安全(quan)性(xing)的单臂临床研究》（BEST研究），这是国内首个关于布西珠单抗(kang)的真实世界研究，旨在评估布西珠单抗(kang)治(zhi)疗中国糖(tang)尿病性(xing)黄斑水肿患者的疗效和安全(quan)性(xing)。
评估疗效和安全(quan)性(xing)
所谓(wei)真实世界研究，是一种(zhong)以真实世界数据为(wei)基础，评价药品安全(quan)性(xing)和有效性(xing)的方法。
相较于随机对照试验，真实世界研究涵盖了更广泛的患者群体，并(bing)能收集(ji)分析(xi)卫生信(xin)息系统、医(yi)保系统、疾病登(deng)记系统等信(xin)息数据，获得药品使用情况及潜在获益/风险临床证据。真实世界研究的评估结果可作(zuo)为(wei)实际临床应用评估的有力补充。
2020年至今，《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行(xing)）》等技术(shu)指导原则发布，为(wei)真实世界研究工作(zuo)开展搭建了基本框(kuang)架，对促进我国药物研发、评价与监管起(qi)到积极(ji)作(zuo)用。
此次开展真实世界研究的布西珠单抗(kang)于2019年在美国上市应用，是用于治(zhi)疗湿性(xing)（新生血管性(xing)）黄斑变(bian)性(xing)（wAMD/nAMD）和糖(tang)尿病性(xing)黄斑水肿（DME）的新一代创新型药物。与国内现有的抗(kang)VEGF（血管内皮生长因子）药物相比，组织穿透性(xing)更强，能更快改善(shan)黄斑水肿、提升视力，更明显延长打针间(jian)隔，约3个月至4个月注射一次，改善(shan)患者依从性(xing)，大幅降低患者的治(zhi)疗负担(dan)并(bing)提高患者的生活质量。
已在粤完成首批公立医(yi)院注射
据介绍，我国眼底病患者人数日益增多，潜在的眼底病患者数量高达4000万。其中，最常见的是糖(tang)尿病视网膜病变(bian)和老年黄斑变(bian)性(xing)，还有其他(ta)类(lei)型的眼底病。这些疾病对患者的健康和生活质量带来了很(hen)大的影响，如影响视力、引发眼部(bu)不适、增加精(jing)神压力等。
随着(zhe)人口老龄化加剧、人民生活方式改变(bian)，年龄相关性(xing)眼病、代谢相关性(xing)眼病问题日益凸显，眼底病已成为(wei)我国主要的致盲(mang)眼病。目前，我国每年新增超过300万的眼底病患者入院治(zhi)疗，但正(zheng)确治(zhi)疗率不足10%。其中，超过50%的患者在40岁至60岁之间(jian)。据统计(ji)，我国糖(tang)尿病患病率达9.7％，糖(tang)尿病前期(qi)患病率高达15.5％。糖(tang)尿病黄斑水肿（DME）作(zuo)为(wei)糖(tang)尿病患者的常见眼部(bu)并(bing)发症，也是导致糖(tang)尿病患者视功能损害的主要原因。据估计(ji)，中国DME患者已超过570万例，引进疗效更优、给药间(jian)隔更长、依从性(xing)更高的创新药物迫在眉睫。
得益于粤港澳大湾区先试先行(xing)的优惠政策，新一代抗(kang)VEGF药物布西珠单抗(kang)于2024年5月在广东省人民医(yi)院完成首批公立医(yi)院注射。
据悉，67岁的张先生，5年前左(zuo)眼视力下降明显，并(bing)伴有视物黑影，经医(yi)院检查确诊为(wei)湿性(xing)老年性(xing)黄斑变(bian)性(xing)。由于治(zhi)疗不及时，张先生左(zuo)眼病情在接受抗(kang)VEGF（血管内皮生长因子）药物治(zhi)疗后(hou)得到控制，但视力并(bing)没有恢复如初。今年，张先生的右眼同样被确诊为(wei)湿性(xing)老年性(xing)黄斑变(bian)性(xing)。经过多方协(xie)调，5月20日，广东省人民医(yi)院眼科主任余洪华为(wei)张先生的右眼进行(xing)了布西珠单抗(kang)注射，术(shu)程(cheng)顺(shun)利。这是布西珠单抗(kang)进入广东省人民医(yi)院的首针。
政策已惠及患者5000余人次
布西珠单抗(kang)的引进，得益于“港澳药械通”政策的推进。
据介绍，“港澳药械通”是经国务院授权，允许临床急需、已在港澳上市的药品以及临床急需、港澳公立医(yi)院已采购使用、具(ju)有临床应用先进性(xing)的医(yi)疗器械，经广东省人民政府批准后(hou)，可在粤港澳大湾区指定医(yi)疗机构使用的一项(xiang)政策。
广东省人民医(yi)院作(zuo)为(wei)粤港澳大湾区“港澳药械通”指定医(yi)疗机构之一，经由该项(xiang)政策引入多种(zhong)进口药物和医(yi)疗器械，并(bing)于近日引进创新药物——布西珠单抗(kang)，为(wei)眼底病患者提供国际化的医(yi)疗服务。
据了解(jie)，在此之前，该药物已先后(hou)在海南博鳌乐(le)城(cheng)国际医(yi)疗旅游先行(xing)区等地开展先行(xing)临床应用，并(bing)取得相应优秀临床结果，为(wei)布西珠单抗(kang)的创新价值(zhi)提供有力佐证，有望助力加速(su)该药的获批上市。
截(jie)至2024年3月，“港澳药械通”政策累计(ji)批准指定医(yi)疗机构19家(jia)，发布《粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医(yi)疗器械目录(lu)》6批，审批临床急需进口港澳药品医(yi)疗器械59个，共惠及5000余人次。该项(xiang)政策不仅促进粤港澳大湾区医(yi)疗的一体化发展，且对于推动“健康大湾区”建设具(ju)有非常重要的意义。