AI究竟可以多大(da)程度提升创新药开发成功率，近日波士(shi)顿咨询（BCG）在《Drug Discovery Today》上一篇论文给出了答案
——AI可以将(jiang)药物开发成功率从当前的5-10%提高到9-18%。
AI药物的临床试验(yan)成绩亮眼，成功率翻倍(bei)
在《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》分析了以AI为主要手段进行研发的生物技术(shu)公司（AI-native Biotech companies）的药物管(guan)线数据，结果证(zheng)实(shi)AI对新药研发有积极作用。
自2015年(nian)以来，这些公司已有75个AI发现的药物分子进入临床试验(yan)，其(qi)中67个分子在2023年(nian)仍在临床中。特(te)别是2022年(nian)以来，AI发现的小分子数量指数级上升。并且随(sui)着生成式AI的发展，AI在生物药、疫苗等领域的作用也逐渐显现。
在I期临床试验(yan)中，AI发现的药物分子的成功率高达80-90%，大(da)大(da)超过了40-65%的行业平均水平。
在I期临床试验(yan)中，AI发现的药物分子的成功率高达80-90%，大(da)大(da)超过了40-65%的行业平均水平。
不过在I期临床试验(yan)中失败的分子中只(zhi)有一个是数据未达预期，其(qi)余(yu)两个都是商业决(jue)策和管(guan)线优先级变化而被(bei)终(zhong)止，这可能(neng)说明AI在设计和优化具有药物特(te)性的分子方面展现出了非凡的能(neng)力。
AI之所以能(neng)取得如此(ci)成绩，主要得益于其(qi)强大(da)的数据学习和模(mo)式识(shi)别能(neng)力。通过海量的训练(lian)数据，AI算(suan)法能(neng)够准确预测(ce)候选分子的药代动力学、药效(xiao)学和毒理(li)学特(te)性，从而大(da)大(da)提升药物分子的设计和优化效(xiao)率。
在II期临床试验(yan)中，AI发现的药物分子初步(bu)显示(shi)出与行业平均水平相当的成功率，约为40%。
在II期临床试验(yan)中，AI发现的药物分子初步(bu)显示(shi)出与行业平均水平相当的成功率，约为40%。
作者认为，由于II期临床试验(yan)通常涉及生物学或相关机制(zhi)概念的验(yan)证(zheng)，这可能(neng)表(biao)明人工智能(neng)算(suan)法可以识(shi)别与疾病相关的靶点和通路，但仍有改进的空间。
但值得注意的是，在6个AI药物II期失败的案例(li)中，仅有2个是由于药物本身数据导致，其(qi)余(yu)4个则(ze)是出于公司商业策略调整等非临床因素而终(zhong)止。
更多的非临床因素导致产品(pin)终(zhong)止，这可能(neng)意味着AI药物在II期试验(yan)中的真实(shi)成功率被(bei)低估了。
此(ci)外(wai)，当前生物技术(shu)公司面临的融资挑战和监管(guan)环境(jing)变化(如美国的《降低通胀法案》)也可能(neng)加剧了非临床因素导致的II期临床终(zhong)止。
综(zong)合(he)来看，这篇论文认为，如果AI药物在I期和II期的高成功率能(neng)够持续，并与传(chuan)统药物在III期的成功率相结合(he)，那(na)么新药的研发成功率将(jiang)从目前的5-10%提高到9-18%，制(zhi)药行业的整体研发效(xiao)率将(jiang)实(shi)现翻倍(bei)。
数据和GPU是AI新药的限(xian)制(zhi)？
在这篇论文的相关资料中，另一项研究认为GPU的发展以及基于深度学习的人工智能(neng)，成为AI药物发现发展迅速的原因。
不过研究者也强调，AI药物研发的高质(zhi)量数据来源是行业的挑战。
通用GPU计算(suan)的广泛应用，极大(da)地提升了AI模(mo)型的训练(lian)速度和规模(mo)。利用GPU强大(da)的并行计算(suan)能(neng)力，研究人员得以训练(lian)出更加复杂(za)、精准的AI模(mo)型，处理(li)前所未有规模(mo)的生物医学大(da)数据。
此(ci)外(wai)，深度学习技术(shu)的突破性进展为AI药物发现注入了新的活力。从早(zao)期的卷积神(shen)经网络(CNN)，到对抗网络(GNN)，再到transformer生成式AI等新型网络架构，深度学习模(mo)型在分子性质(zhi)预测(ce)、药物虚拟筛选、药靶识(shi)别等任务上不断刷新纪录(lu)。
借助深度学习，AI系统能(neng)够从海量的化合(he)物库、蛋白质(zhi)组学数据中发掘出最有希望的药物候选分子，并优化其(qi)分子结构和性质(zhi)，大(da)大(da)提高新药研发的效(xiao)率和成功率。
因此(ci)，在临床一二期已经显示(shi)了AI的积极作用之后，三期临床的成功将(jiang)成为AI制(zhi)药的关键拐点。随(sui)着GPU和生成式AI的进步(bu)，这个拐点会更快(kuai)接(jie)近。
后记：波士(shi)顿咨询的研究对象公司只(zhi)有114个，主要标准如下：
1）我们只(zhi)包括那(na)些在其(qi)网站上强调人工智能(neng)在药物发现技术(shu)/平台(tai)中起核心作用的公司。
2) 这些公司利用人工智能(neng)为内部(bu)研发项目或合(he)作伙(huo)伴关系提供支持。
3) 这些公司在以下五个应用领域中至少使用人工智能(neng)其(qi)中之一：靶点发现、小分子设计与优化、生物药设计与优化、疫苗设计与优化等。
其(qi)中有意思的是，符合(he)以上标准的中国公司只(zhi)有英矽智能(neng)一家。
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