在刚刚结束不久的第四届(jie)BEYOND EXPO国际科技创新博览会的生命科学峰(feng)会上，记者(zhe)获悉，当前中国生物(wu)医药行业的蓬勃发展，多(duo)款创新药物(wu)不断出海。同时研究型医院成为创新关键(jian)力量，推动中国从追赶(gan)到引领生物(wu)医药创新。此外，人工智能的应用正在革新药物(wu)发现领域(yu)，缩短研发周期，降低成本，并拓展未来治疗领域(yu)。
中国创新药蓬勃发展，惠及(ji)全球更多(duo)患者(zhe)
近年来，中国在医疗健康领域(yu)的投(tou)资实现了显著增长，总投(tou)资额高达9200亿人民币。这(zhe)一持续而大量的投(tou)入促进了中国生物(wu)医药行业的蓬勃发展，催生了一批估值超过200亿元(yuan)人民币的领先(xian)企业。这(zhe)些企业不仅推动了行业的国际化进程(cheng)，也带动了新药研发、临床试(shi)验以及(ji)IND（新药临床试(shi)验申请）和NDA（新药上市申请）数量的井喷式增长。目前，中国的临床试(shi)验数量已突破500个(ge)，IND和NDA的数量也分别达到上千和50多(duo)个(ge)，显示出中国在新药研发和创新方(fang)面(mian)的强劲势头。以PD-1药物(wu)为例，随(sui)着市场竞争的加剧和医保政策的覆盖，越来越多(duo)的患者(zhe)能够享受到价(jia)格更为亲民的高质(zhi)量药物(wu)。目前已有150万患者(zhe)受益于PD-1药物(wu)的治疗，预计未来还将有更多(duo)患者(zhe)从中受益。
在当前的行业环境中，生物(wu)科技行业似(si)乎陷入了相对不活跃的状态。对此，百济神州中国业务拓展副总裁曹勇(yong)强调，为了推动行业回归正轨，他建议(yi)，要(yao)加强知识产权对创新药的保护，以鼓励更多(duo)的创新。“此外，国内外市场的对接也非常重(zhong)要(yao)。”他表明，虽然中国企业在工程(cheng)技术方(fang)面(mian)具有优势，但如果(guo)国内市场无法充分实现创新的价(jia)值，企业仍需寻求海外市场，特别是美国市场。因此，与国际医药公司的合作(zuo)和出海战略将成为未来行业发展的重(zhong)要(yao)趋势。
百济神州中国业务拓展副总裁曹勇(yong)发言
在出海方(fang)面(mian)，中国的生物(wu)医药公司致力于进入拉美、中东、非洲等新兴市场。同时，中国生物(wu)科技的创新成果(guo)正吸引着跨国医药公司（MNCs）的注(zhu)意，这(zhe)些MNCs正通过收(shou)购和合作(zuo)的方(fang)式，将中国生物(wu)技术公司的优秀研发成果(guo)纳入其全球战略，以惠及(ji)更多(duo)全球患者(zhe)。“我们致力于将新药快速引入中国，并借助中国的临床资源推进研发管线，同时积极开展外部创新合作(zuo)。”在礼来中国创新合作(zuo)中心负责人王嵘看来，目前的挑战是，中国的医疗实践与欧美的不同，导致治疗标准和数据分析解(jie)读存在差异(yi)。针(zhen)对这(zhe)些挑战，公司的相关部门正致力于为没有在美国开展临床试(shi)验足迹的中国企业提(ti)供基础设施支持，加速其临床进展。
礼来中国创新合作(zuo)中心负责人王嵘发言
从创新趋势来看，中国的生物(wu)科技公司不断在多(duo)个(ge)领域(yu)取得新的进展，包括小分子药物(wu)、分子胶(jiao)、抗体药物(wu)、ADC（抗体偶(ou)联药物(wu)）等，每个(ge)领域(yu)都在3至(zhi)5年的周期内涌现出新的创新点。此外，不仅自复制(zhi)mRNA和环状RNA（circRNA）等新一代RNA技术逐渐进入临床试(shi)验阶段，基因治疗领域(yu)如基因编(bian)辑技术也在不断进步，为全球生物(wu)科技领域(yu)带来了新的发展机(ji)遇。
中国生物(wu)医药业新发展：从追赶(gan)到引领，研究型医院成创新关键(jian)力量
过去二十年，中国生物(wu)医药领域(yu)取得了显著进步。以往，我国新药使(shi)用滞(zhi)后欧美市场十年以上，但如今已大幅(fu)缩短差距，部分新药与欧美同步上市，甚至(zhi)部分原创药物(wu)先(xian)惠及(ji)中国患者(zhe)，再拓展至(zhi)海外市场。这(zhe)一成就得益于生物(wu)医药企业、中国科学家(jia)和医院的共同努力。为加速新药创制(zhi)与研发，研究型医院作(zuo)为新兴力量，其关键(jian)作(zuo)用不容忽视，对推动中国生物(wu)医药创新发展具有重(zhong)要(yao)意义。
“中国创新药企业出海需满足三个(ge)条件：首先(xian)，产品需拥有全球权益和自主知识产权；其次，产品需基于优质(zhi)的临床数据；最后，产品应能满足未被满足的医疗需求，具备潜在价(jia)值。”智康弘义CEO黑永疆补充道，临床开发阶段，广泛(fan)合作(zuo)至(zhi)关重(zhong)要(yao)，特别是与研究型医院的合作(zuo)。他认为，目前出海面(mian)临的主要(yao)挑战包括资金需求和如何进一步优化产品。此外，如何通过与专家(jia)的合作(zuo)优化临床试(shi)验设计、提(ti)升数据质(zhi)量也是重(zhong)要(yao)议(yi)题。
智康弘义CEO黑永疆发言
艾昆纬大中华区业务拓展副总裁郭彤(tong)则表示，目前来说(shuo)中国在临床实验方(fang)面(mian)具有显著优势，如实验快速、成本低、数据质(zhi)量高，并已获得国际认可。同时中国的临床从业人员非常敬业和专业，为创新药的临床实验提(ti)供了有力支持。“我们的目标是进一步在中国开展更多(duo)临床实验，发挥中国市场的优势，提(ti)高研发效率。”
艾昆纬大中华区业务拓展副总裁郭彤(tong)
值得关注(zhu)的是目前公立医院在资源投(tou)入和机(ji)制(zhi)设计方(fang)面(mian)存在一些限制(zhi)，而新型研究型医院有望填补这(zhe)些空白(bai)。来自中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长李进，已牵头完成多(duo)个(ge)项目，并推动了11款创新肿瘤药的海内外上市。在探讨中国创新药出海面(mian)临的挑战时，他明确(que)指出，除了基本的创新能力、资金与临床研究资源、临床研究单位的选择之外，研究型医院的角色、服务理念以及(ji)高效审(shen)批流(liu)程(cheng)都影(ying)响着药物(wu)出海的过程(cheng)。而在临床研究中，伦理审(shen)批常成为阻碍研究进度的挑战。为此其所(suo)在的医院制(zhi)定(ding)了一套针(zhen)对伦理审(shen)批的管理规章制(zhi)度，避(bi)免了因长时间拖延而给申办方(fang)带来的不必要(yao)负担。“目前高博肿瘤医院作(zuo)为研究型医院的代表，已经成功开展了多(duo)项创新临床试(shi)验，并致力于在未来五(wu)年内推出10个(ge)能在海外上市的临床试(shi)验。”
中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长李进
人工智能革新药物(wu)发现：促研发、降成本，拓展未来治疗领域(yu)
近年来，人工智能在药物(wu)发现领域(yu)的应用确(que)实在不断发展和创新。晶泰科技联合创始人温书豪列举了两个(ge)例子来证明，首先(xian)他分享的是一家(jia)专注(zhu)于开发创新的药物(wu)输送系统和配方(fang)的公司。当在小分子优化中面(mian)临细胞渗透性和溶解(jie)性的挑战时，这(zhe)家(jia)公司利用人工智能筛选平台，成功找到了优化分子物(wu)理化学性质(zhi)的配方(fang)和赋形剂组合，将分子推进到临床试(shi)验阶段。“第二个(ge)例子涉及(ji)另一家(jia)投(tou)资组合公司，该公司利用人工智能设计大分子抗体，通过强大的算法，成功设计出高度特异(yi)性的抗体，能够精确(que)针(zhen)对特定(ding)的蛋白(bai)质(zhi)亚型。这(zhe)解(jie)决了制(zhi)药公司面(mian)临的主要(yao)挑战之一，即寻找既(ji)安全又高效且具特异(yi)性的分子。”
“人工智能（AI）的应用正在彻(che)底改(gai)变传统的研发过程(cheng)。AI不仅帮助我们缩短周期时间，还揭示了以前难以识别的药物(wu)目标。”罗氏中国加速器负责人唐秋嵩阐述道，罗氏加速器致力于构建一个(ge)生态系统，与不同学科和行业的优秀人才合作(zuo)，共同推动药物(wu)发现的发展。唐秋嵩坚(jian)信，一个(ge)全面(mian)的生态系统需要(yao)多(duo)元(yuan)化的参与者(zhe)，包括创业公司、企业家(jia)、投(tou)资者(zhe)、跨国公司和其他利益相关者(zhe)。通过共享资源、知识和经验，大家(jia)可以共同推动药物(wu)发现的进步，为患者(zhe)带来更多(duo)的治疗选择和希望。
罗氏中国加速器负责人唐秋嵩发言
展望未来，人工智能（AI）在药物(wu)发现领域(yu)的进一步应用主要(yao)集中在几个(ge)关键(jian)方(fang)面(mian)。首先(xian)，在目标验证阶段，虽然AI的直(zhi)接作(zuo)用有限，但一旦确(que)定(ding)了有效治疗目标，AI在分子设计、筛选和优化方(fang)面(mian)的作(zuo)用就变得尤为关键(jian)。通过深入理解(jie)蛋白(bai)质(zhi)晶体结构，AI可以预测出最佳结合特异(yi)性的分子，从而大大减少实验的次数，降低药物(wu)开发成本，并缩短研发周期。在临床发展阶段，AI也有其应用空间。它可以帮助更快地招募患者(zhe)，预测患者(zhe)的反应，并优化患者(zhe)纳入和排除标准。然而，临床开发仍然需要(yao)医生和研究者(zhe)的深入参与，以确(que)保药物(wu)在临床上的真正效益。
晶泰科技联合创始人温书豪
此外，资本密集型和高风险性是药物(wu)发现领域(yu)的常态。AI的引入，尤其是其在分子设计和优化方(fang)面(mian)的应用，有望显著改(gai)变行业格局(ju)，从而使(shi)更多(duo)的创新药物(wu)能够进入市场。值得关注(zhu)的是，未来算法和数据将成为药物(wu)发现领域(yu)的核心竞争力。在跨国公司、初创公司和学术界之间的合作(zuo)将变得更为紧密的同时，如何有效整合不同来源的算法和数据，以最大化其在药物(wu)发现中的价(jia)值，将成为行业面(mian)临的重(zhong)要(yao)挑战。
采写：南都记者(zhe) 曾文琼(qiong)
实习(xi)生：吴诗(shi)桐