·“治愈 ”是许多药物开发者(zhe)避而远之(zhi)的(de)一个用词，但(dan)一次性基因疗法的(de)隐含承诺(nuo)是它们可以解决疾病的(de)根源，并有望终结疾病。
当地(di)时间2024年6月2日，据生物医药行业媒体Endpoints News 报道，在(zai)西班牙Valencia举行的(de)欧洲过敏与(yu)临床免疫学学会上，基因编辑公(gong)司Intellia Therapeutics（NTLA.US）公(gong)布其(qi)一项基因编辑疗法I期(qi)试验最新数据，名为 NTLA-2002 的(de) CRISPR（一种基因编辑技术）实验性疗法只需输注一次，就能(neng)几乎完全消除 10 名遗(yi)传性血(xue)管(guan)性水肿患者(zhe)的(de)肿胀发作。
遗(yi)传性血(xue)管(guan)性水肿症（hereditary angioedema，HAE）是一种由(you)常染色体遗(yi)传的(de)缺乏补体C1酯(zhi)酶抑制物的(de)疾病，患者(zhe)会经历突发性炎症，这种炎症会导致全身肿胀，令人毁容、痛苦，有时甚(shen)至致命。
据了解，Intellia 的(de)I期(qi)临床试验的(de)新数据是继去年夏天根据前 16 周研究(jiu)观察结果得出的(de)初步结果之(zhi)后得出的(de)。新数据显示，该疗法在(zai)平(ping)均 20 个月后继续发挥(hui)作用，10 名患者(zhe)肿胀发作减少了 98%。其(qi)中，有一个人在(zai)超(chao)过 26 个月的(de)时间里一直没有发作过，还(hai)有两个过去经常肿胀发作的(de)人，每月分别发作 14 次和 17 次，在(zai)试验的(de)初始阶段之(zhi)后也一直没有发作过。
“治愈 ”是许多药物开发者(zhe)避而远之(zhi)的(de)一个用词，但(dan)一次性基因疗法的(de)隐含承诺(nuo)是它们可以解决疾病的(de)根源，并有望终结疾病。
Intellia 的(de)首席执行官John Leonard 在(zai)一份新闻稿中说(shuo)：“这些长期(qi)数据提供了强有力的(de)证据，证明 NTLA-2002 有可能(neng)一次性功能(neng)性治愈这种使人衰弱(ruo)并威胁生命的(de)疾病。”
Intellia 的(de)新闻发言人告诉Endpoints News，后续II期(qi)研究(jiu)的(de)初步数据预计将在(zai)几个月内(nei)公(gong)布，公(gong)司还(hai)在(zai)与(yu)监管(guan)机构商谈在(zai)今年下半年开始一项关(guan)键的(de)III期(qi)研究(jiu)。由(you)于(yu)该试验的(de)患者(zhe)人数不到 75 人，Intellia 希望能(neng)尽快取得进展，如果一切顺利，公(gong)司计划在(zai) 2026 年将该疗法提交美国食品药品监督(du)管(guan)理局（FDA）审批。
据Endpoints News的(de)说(shuo)法，如果一切顺利，它可能(neng)成为美国批准的(de)首个体内(nei)CRISPR疗法。这种治疗方法通过对DNA进行微小(xiao)的(de)改动来发挥(hui)作用，从而阻止肝脏制造一种叫做kallikrein的(de)酶（激肽释(shi)放酶），这种酶会导致血(xue)管(guan)渗漏和患者(zhe)身体肿胀。Intellia公(gong)司表示，最常见的(de)副作用是输液相关(guan)反应和疲劳(lao)，目前没有报告该疗法存在(zai)任何长期(qi)安全性问题。
据悉，另一家公(gong)司也在(zai)周日的(de)会议上公(gong)布了治疗HAE的(de)两项III期(qi)试验数据。Ionis Pharmaceuticals（IONS.US）开发了另一种不同类型的(de)基因药物，称为antisense oligonucleotide（反义寡(gua)核苷酸），遗(yi)传性血(xue)管(guan)性水肿患者(zhe)每四(si)周接受其(qi)药物donidalorsen治疗后，发作次数减少了81%，每八周接受治疗的(de)患者(zhe)发作次数减少了55%。公(gong)司计划今年申请批准该药。