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鸡西高质量喝茶荤茶老班章地方外卖推荐,5名患儿双耳听力明显恢复,耳聋基因治疗新成果发布,团队,患者,药物
2024-06-09 00:48:06
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6月5日,复旦(dan)大学附属眼耳鼻喉科医院耳聋基因治疗团队(dui)又(you)一新成果(guo)在《自然医学》(Nature Medicine)发表,这是中国(guo)首次在《自然医学》杂志发表耳聋基因治疗方面(mian)的创新成果(guo)。

研究成果(guo)显示,通过双侧基因治疗,5名聋哑患儿双耳听力均得到明显恢复,言语(yu)功能和声源定位能力也得到改善。这些聋哑患儿均为(wei)耳畸蛋白缺陷(xian)(OTOF基因突变)导致的先天性耳聋,年龄最大的11岁(sui),最小的1岁(sui)。研究团队(dui)将前期研发的基因治疗药物(wu),通过局(ju)部微创、显微注射的方式,精准地一次性先后注射到患者双耳。随访期间展示出(chu)良(liang)好的安全性,展示了AAV1-hOTOF药物(wu)双耳基因治疗安全有效。该研究项目由复旦(dan)大学附属眼耳鼻喉科医院、国(guo)家卫健(jian)委听觉医学重点实(shi)验(yan)室的李华(hua)伟教授、舒易来教授、王(wang)武庆(qing)教授团队(dui)领衔,联合哈佛大学医学院陈(chen)正一教授完成。

复旦(dan)大学附属眼耳鼻喉科医院耳聋基因治疗团队(dui)又(you)一新成果(guo)在《自然医学》发表。复旦(dan)大学附属眼耳鼻喉科医院提供

全球先天性耳聋患者高(gao)达2600万,中国(guo)每(mei)年新生约3万聋儿,其中60%与遗传因素有关,严重阻碍了儿童(tong)言语(yu)、认知以(yi)及(ji)智力发育。然而(er),临床上尚无治疗药物(wu)。OTOF基因突变是导致先天性耳聋常见的病因之一,患者通常表现为(wei)重度、极重度或完全听力损失和言语(yu)障碍。在中国(guo)婴幼儿听神经病人群中,因OTOF基因突变导致耳聋的患者高(gao)达41%。

目前,基因治疗被认为(wei)是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一,它可以(yi)通过递送载体将具(ju)有正常功能的基因直接递送到内耳,以(yi)表达功能正常的蛋白,恢复正常功能,从而(er)在根本上恢复或改善耳聋患者听力。腺相关病毒(Adeno-Associated Virus, AAV)是目前最常用的基因治疗递送载体,然而(er)OTOF基因超出(chu)了单个(ge)AAV载体的递送上限。为(wei)了克服大基因内耳递送难题,研究团队(dui)研发出(chu)基于AAV的双载体基因置换(huan)疗法(AAV1-hOTOF),即采(cai)用双AAV载体,由该载体携带(dai)人源正常OTOF基因在内耳中重新组合,从而(er)发挥(hui)正常功能。

2024年5月,舒易来教授在第27届美国(guo)基因和细胞治疗学会(ASGCT)年会做学术报告。复旦(dan)大学附属眼耳鼻喉科医院提供

研究团队(dui)称,此次研究证明了双耳基因治疗在先天性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性,极大地推动了耳聋治疗领域的发展,展现了基因治疗在治愈先天性耳聋疾病中的巨大应用潜力。

据复旦(dan)大学附属眼耳鼻喉科医院介绍,该院耳聋基因治疗团队(dui)联合多方合作,历经多年努力,研发出(chu)针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物(wu),并创新性地开发出(chu)内耳精准递送路径和装备,与具(ju)备丰富转化经验(yan)的生物(wu)科技公司(si)合作,利用产学研医互补优势,打(da)通了基因治疗药物(wu)研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等关卡,建立了产学研医发展的新模(mo)式。医院已成立“基因和细胞治疗中心(xin)”,并开展耳聋、眼病和头颈肿瘤等基因和细胞治疗。

发布于:上海市
版权号:18172771662813
 
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