AI究竟可(ke)以(yi)多大(da)程度提升创(chuang)新药开发成功率，近日波(bo)士顿咨询（BCG）在《Drug Discovery Today》上一篇论文给出了答案
——AI可(ke)以(yi)将药物(wu)开发成功率从当(dang)前的5-10%提高(gao)到(dao)9-18%。
AI药物(wu)的临床试验成绩亮眼(yan)，成功率翻(fan)倍
在《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》分析了以(yi)AI为主要(yao)手段进行研(yan)发的生物(wu)技术公司（AI-native Biotech companies）的药物(wu)管线数据，结果证实AI对新药研(yan)发有积(ji)极(ji)作用。
自2015年(nian)以(yi)来(lai)，这些公司已有75个AI发现的药物(wu)分子进入临床试验，其(qi)中67个分子在2023年(nian)仍在临床中。特别是2022年(nian)以(yi)来(lai)，AI发现的小分子数量(liang)指数级(ji)上升。并(bing)且随着生成式AI的发展，AI在生物(wu)药、疫苗等领域(yu)的作用也逐渐(jian)显现。
在I期(qi)临床试验中，AI发现的药物(wu)分子的成功率高(gao)达80-90%，大(da)大(da)超过了40-65%的行业平(ping)均水平(ping)。
在I期(qi)临床试验中，AI发现的药物(wu)分子的成功率高(gao)达80-90%，大(da)大(da)超过了40-65%的行业平(ping)均水平(ping)。
不过在I期(qi)临床试验中失败的分子中只有一个是数据未达预期(qi)，其(qi)余两个都是商(shang)业决(jue)策(ce)和(he)管线优先级(ji)变化而被终止，这可(ke)能说明AI在设计和(he)优化具有药物(wu)特性的分子方面展现出了非凡的能力(li)。
AI之(zhi)所(suo)以(yi)能取得如此成绩，主要(yao)得益于其(qi)强(qiang)大(da)的数据学习和(he)模式识别能力(li)。通过海量(liang)的训练数据，AI算法能够准确预测候选(xuan)分子的药代动力(li)学、药效学和(he)毒理(li)学特性，从而大(da)大(da)提升药物(wu)分子的设计和(he)优化效率。
在II期(qi)临床试验中，AI发现的药物(wu)分子初步显示出与行业平(ping)均水平(ping)相当(dang)的成功率，约为40%。
在II期(qi)临床试验中，AI发现的药物(wu)分子初步显示出与行业平(ping)均水平(ping)相当(dang)的成功率，约为40%。
作者(zhe)认(ren)为，由于II期(qi)临床试验通常涉及生物(wu)学或相关机制概念的验证，这可(ke)能表明人(ren)工智能算法可(ke)以(yi)识别与疾病相关的靶(ba)点和(he)通路，但仍有改进的空(kong)间。
但值得注意(yi)的是，在6个AI药物(wu)II期(qi)失败的案例中，仅有2个是由于药物(wu)本身数据导致，其(qi)余4个则是出于公司商(shang)业策(ce)略调整(zheng)等非临床因素而终止。
更多的非临床因素导致产品终止，这可(ke)能意(yi)味(wei)着AI药物(wu)在II期(qi)试验中的真(zhen)实成功率被低估了。
此外，当(dang)前生物(wu)技术公司面临的融(rong)资挑战和(he)监管环境变化(如美国的《降低通胀法案》)也可(ke)能加(jia)剧了非临床因素导致的II期(qi)临床终止。
综合来(lai)看，这篇论文认(ren)为，如果AI药物(wu)在I期(qi)和(he)II期(qi)的高(gao)成功率能够持续，并(bing)与传统药物(wu)在III期(qi)的成功率相结合，那么新药的研(yan)发成功率将从目前的5-10%提高(gao)到(dao)9-18%，制药行业的整(zheng)体研(yan)发效率将实现翻(fan)倍。
数据和(he)GPU是AI新药的限(xian)制？
在这篇论文的相关资料中，另一项(xiang)研(yan)究认(ren)为GPU的发展以(yi)及基于深度学习的人(ren)工智能，成为AI药物(wu)发现发展迅速(su)的原因。
不过研(yan)究者(zhe)也强(qiang)调，AI药物(wu)研(yan)发的高(gao)质量(liang)数据来(lai)源是行业的挑战。
通用GPU计算的广泛应用，极(ji)大(da)地提升了AI模型的训练速(su)度和(he)规模。利用GPU强(qiang)大(da)的并(bing)行计算能力(li)，研(yan)究人(ren)员得以(yi)训练出更加(jia)复杂、精准的AI模型，处理(li)前所(suo)未有规模的生物(wu)医学大(da)数据。
此外，深度学习技术的突破性进展为AI药物(wu)发现注入了新的活力(li)。从早期(qi)的卷(juan)积(ji)神经网络(CNN)，到(dao)对抗网络(GNN)，再到(dao)transformer生成式AI等新型网络架构，深度学习模型在分子性质预测、药物(wu)虚拟筛选(xuan)、药靶(ba)识别等任务上不断刷新纪录(lu)。
借助深度学习，AI系统能够从海量(liang)的化合物(wu)库、蛋白质组(zu)学数据中发掘出最有希望的药物(wu)候选(xuan)分子，并(bing)优化其(qi)分子结构和(he)性质，大(da)大(da)提高(gao)新药研(yan)发的效率和(he)成功率。
因此，在临床一二期(qi)已经显示了AI的积(ji)极(ji)作用之(zhi)后，三期(qi)临床的成功将成为AI制药的关键拐点。随着GPU和(he)生成式AI的进步，这个拐点会更快(kuai)接近。
后记：波(bo)士顿咨询的研(yan)究对象公司只有114个，主要(yao)标准如下：
1）我们只包括那些在其(qi)网站(zhan)上强(qiang)调人(ren)工智能在药物(wu)发现技术/平(ping)台中起核心作用的公司。
2) 这些公司利用人(ren)工智能为内部研(yan)发项(xiang)目或合作伙伴关系提供支持。
3) 这些公司在以(yi)下五个应用领域(yu)中至少使用人(ren)工智能其(qi)中之(zhi)一：靶(ba)点发现、小分子设计与优化、生物(wu)药设计与优化、疫苗设计与优化等。
其(qi)中有意(yi)思的是，符合以(yi)上标准的中国公司只有英矽智能一家。
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